Los científicos inventan herramientas nuevas para corregir genes defectuosos

Las técnicas de edición del ADN y el ARN allanan la vía para tratar enfermedades

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JOSEP CORBELLA, (La Vanguardia) Barcelona 26/10/2017

La caja de herramientas que tienen los científicos para modificar las instrucciones genéticas se ha ampliado con dos prometedoras innovaciones que allanan el camino hacia el tratamiento de enfermedades.

Una de ellas es una nueva variante de la técnica CRISPR, que actúa como unas tijeras. Corta un fragmento de instrucciones genéticas y lo elimina o lo sustituye por otro. Pero a diferencia de la técnica CRISPR-Cas9 que edita el ADN –y que desde el 2012 ha revolucionado la manera de trabajar en laboratorios de todo el mundo–, la nueva herramienta CRISPR-Cas13 edita el ARN. De este modo, el cambio no afecta al genoma y no se transmite a las generaciones siguientes. Por lo tanto, no se suscitan los mismos dilemas éticos que con la técnica CRISPR-Cas9.

La segunda innovación actúa como un bolígrafo rojo. No corta todo un fragmento de material genético como las tijeras, sino que corrige uno a uno los errores puntuales que pueda haber en el genoma de las células. Se han identificado 32.000 mutaciones puntuales de este tipo que pueden dar lugar a enfermedades. La nueva herramienta, que sus inventores han llamado ABE (iniciales en inglés de Editor de Bases de Adenina) puede corregir aproximadamente la mitad de estas 32.000.

Ambos avances se han logrado en el Instituto Broad, un consorcio de la Universidad de Harvard y del Instituto de Tecnología de Massachusetts (EE.UU.) especializado en investigación biomédica.

“La capacidad de corregir mutaciones que causan enfermedades es uno de los objetivos primordiales de la edición del genoma”, declara en un comunicado Feng Zhang, director de la investigación sobre el CRISPR de ARN. “La nueva capacidad de editar el ARN abre oportunidades potenciales para recuperar la función perdida de una proteína y curar numerosas enfermedades”.

Además, la nueva técnica permitirá investigar mejor cómo funcionan los distintos tipos de tejidos del cuerpo humano y cómo se originan algunas enfermedades “como la diabetes tipo 1, la psoriasis y el lupus eritematoso sistémico”, señalan los investigadores en la revista Science, donde esta semana presentan el avance.

Por ahora Zhang y su equipo han probado la técnica, que han llamado Repair, con células humanas que tenían las mutaciones causantes de la anemia de Fanconi y un raro tipo de diabetes hereditaria. Otras enfermedades que podrían tratarse en el futuro con esta técnica, según los investigadores, incluyen algunos tipos de epilepsia, la distrofia muscular de Duchenne y enfermedades neurodegenerativas como el parkinson y el alzheimer.

Pero estos tratamientos aún tardarán años en llegar.

Los avances se han probado en laboratorio; falta ver si son eficaces y seguros en personas. Uno de los próximos objetivos de Zhang es desarrollar un virus inocuo capaz de introducir la maquinaria de reparación del ARN en tejidos de seres vivos.

La técnica ABE, por su parte, es más apropiada para tratar otro tipo de enfermedades. Concretamente, aquellas que se deben a mutaciones genéticas puntuales. Según los resultados presentados ayer en la revista Nature, la técnica se ha ensayado con éxito en laboratorio con células humanas.

Concretamente, ha corregido una mutación que hace tener niveles peligrosamente altos de hierro en la sangre. Asimismo, ha subsanado con éxito la alteración genética que causa anemia de células falciformes –que afecta mayoritariamente a personas de origen africano–.

Tampoco esta técnica está aún a punto para aplicarse en personas, advierte David Liu, director de la investigación. “Crear una máquina que produce el cambio genético para tratar una enfermedad es un avance importante, pero es sólo una parte de lo que se necesita para tratar a un paciente”, declara Liu en un comunicado. Igual que ocurre con cualquier otro nuevo tratamiento, “debemos comprobar su seguridad, evaluar sus efectos beneficiosos en animales y pacientes, y sopesarlos frente a cualquier efecto secundario que pueda surgir”.